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君跻生物赋能siRNA药物研发及科研研发！
发布时间：2024-11-04
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RNAi是一种细胞内转录后基因调控机制，由Andrew Fire、Craig Mello等人于1998年在秀丽隐杆线虫中发现。研究表明双链RNA可以触发RNAi，催化降解秀丽隐杆线虫中的互补mRNA转录本。2006年Andrew Fire、Craig Mello因此获得了诺贝尔奖。经过20年技术发展，在2018年首款siRNA药物获批上市，实现临床转化。


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• 研究现状

 

目前siRNA药物市场规模处于高速增长中。从2018年首款siRNA上市至2023年，6年时间，siRNA药物市场规模从1200万美元扩大至16亿美元，预计到2024年可达30亿美元。

高效的作用机制，加上出众临床成功率，结合高速增长的市场规模，使得siRNA研发愈加火热。目前，已经有6款siRNA药物批准上市，根据智慧芽新药情报库统计，至少有115款处于临床试验中。

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siRNA药物全球最高研发状态的分布情况

WX20241104-152124@2x

处于临床3期、申请上市、批准上市阶段的siRNA药物

当前全球有超过200家公司在研发siRNA药物，国外代表性公司为Alnylam，arrowhead，Silence Therapeutics 等，国内代表性公司为圣诺，舶望等。

WX20241104-152321@2x

 

• 基本原理

 

siRNA 小干扰核糖核酸（small interfering RNA）：指一类长约21-23nt（从文献报道看，19-25nt都是可以的）的双链RNA分子，一般3’端有两个游离的碱基，通过RNA干扰途径沉默目标基因。

WX20241104-152436@2x

现阶段siRNA药物均为外源性siRNA，通过递送技术（如GalNAC），内化至特定组织细胞中，完成内体逃逸后，与AGO2、TRBP2和DICER1等蛋白形成RISC复合物，移除正义链，反义链识别目标mRNA，随后RISC裂解互补mRNA，实现基因沉默。

WX20241104-152539@2x

siRNA 被导入细胞后，与 RNA 诱导沉默复合体（RISC）结合，其中一条链保留在 RISC 中，通过碱基互补配对识别并结合靶 mRNA，随后 RISC 中的核酸酶在特定位置切割靶 mRNA，使其降解，从而实现基因沉默。

 

• 多年寡核苷酸合成经验，赋能siRNA研究

 

凭借多年寡核苷酸合成经验，君跻生物不仅可以提供高品质、交付快的化学合成siRNA，同时支持siRNA检测、筛选等多项服务，支持各类修饰siRNA和ASO的合成。

1. siRNA的合成：支持多种文库的siRNA及定制化siRNA合成、支持各类修饰siRNA和ASO的合成，分子量精准、纯度高达98%、批次间一致性稳定，快至5天交付‍

2. siRNA的检测：可以对设计并合成的siRNA更精确的分离和检测，修饰稳定、严控外源污染、定性定量精准

3. siRNA的筛选：根据客户要求筛选出特定细胞系内能够有效抑制靶标基因的siRNA，高通量筛选、支持mRNA与蛋白水平多种检测方案

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君跻生物提供一站式siRNA服务，支持siRNA设计、合成、递送、筛选验证，如需了解相关服务详细，可发送邮件至order@gentlegen.com或致电：0512-6799 8818转8888。
 
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