腺相关病毒包装
腺相关病毒( adeno-associated virus,AAV)是一类细小病毒,基因组为单链DNA,对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力。通常需要腺病毒或疱疹病毒帮助其在体内复制扩增。重组腺相关病毒(recombinant AAV, rAAV)是利用AAV2型基因组与不同血清型的衣壳蛋白基因组结合产生的混合体病毒载体,可将目的基因的CDS区序列或者RNAi干扰序列插入rAAV表达质粒中,包装病毒后感染细胞完成对目的基因的操作。在人类和小鼠中,AAV感染可以介导外源基因发生低频率(不高于2%)的定向整合,插入的位置一般在19号染色体短臂(人类基因组中的AAV S1和鼠中的ROSA26位点)。病毒基因组在不发生整合的情况下在被感染细胞内形成伴随体。腺相关病毒广泛应用在神经领域、心血管领域、肝脏、肌肉、肺、及其他领域,其主要的应用方向在于定位注射和整体注射。