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基因治疗

Gene Therapy

基因治疗解决方案是一套针对疾病治疗的创新方法。它主要通过对特定基因进行干预，以纠正或补偿遗传缺陷、治疗疾病。该方案涵盖基因治疗载体的设计与构建、精准的基因导入技术、严格的安全性评估以及有效的治疗效果监测等环节。凭借先进的生物技术和专业的科研团队，为患有遗传疾病、癌症等多种病症的患者带来新的治疗希望，推动医学领域的进步与发展。

基因治疗解决方案

疾病与靶点研究
治疗基因选择
载体设计与构建
临床前研究
疾病与靶点研究

疾病与靶点研究

深入探究特定疾病的发生机制，明确与疾病相关的关键基因靶点。通过对疾病病理生理过程的全面分析，确定哪些基因的异常是导致疾病的关键因素,为后续的治疗策略制定提供基础。

 

· 标准基因合成

· SegmentGene基因合成

· siRNA/miRNA/ASO合成服务

· 真核/原核转录组测序

· CRISOPR-sgRNA文库构建

· 稳转细胞株构建

治疗基因选择

治疗基因选择

根据确定的靶点，精心挑选具有治疗潜力的基因。可以是正常功能的基因来替代缺陷基因也可以是能够调节疾病相关生物通路的基因，以纠正疾病状态下的异常。

 

·腺相关病毒包装

载体设计与构建

载体设计与构建

设计合适的基因载体，确保能够高效、安全地将治疗基因输送到患者细胞内。常见的载体有病毒载体(如腺相关病毒、慢病毒等)和非病毒载体(如脂质纳米颗粒等)。优化载体的结构和性能，提高其靶向性，降低免疫原性和潜在的毒性。

 

· 基因治疗NGS安全评价

· 腺相关病毒包装

临床前研究

临床前研究

在体外培养的细胞模型上进行试验，验证治疗基因和载体的有效性及安全性。观察基因的表达情况以及对细胞功能的影响，检测是否有不良副作用。

 

· 基因治疗NGS安全评价

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