高通量测序生物药安全评价服务

Biopharmaceutical analysis services

随着细胞和基因治疗（CGT）在临床应用中的不断扩展，对这些先进治疗产品的质量控制需求也日益增强。新一代测序（Next-Generation Sequencing, NGS）技术因其高通量、准确性和灵敏度，正逐渐成为CGT领域的关键分析工具。NGS可以深入解析核酸序列，从而识别基因组的结构变异、插入或删除突变、点突变、融合基因等，全面评估细胞和基因治疗产品的安全性、稳定性和有效性。

目前，各国监管机构对CGT产品的质量检测要求逐渐提升，并倡导使用NGS等先进技术。美国FDA、欧洲EMA和中国NMPA等监管机构正积极鼓励利用NGS作为分析和检测手段，以提高治疗产品的质量控制水平和患者安全性。例如，NGS技术可以用于验证治疗基因的插入位置，检测潜在的脱靶效应，评估基因编辑的效率，并监测治疗过程中的基因组完整性。NGS技术在生物药物分析检测中的应用，不仅推动了CGT产品研发和生产过程的优化，还在监管审核和临床应用中为确保产品安全有效提供了坚实的数据支撑。

君跻生物围绕CGT产品的质量分析检测需求，推出创新性NGSafety™ 技术平台,包括mRNA-NGSafety™、CRISPR-NGSafety™、AAV-NGSafety™、Lenti-NGSafety™等，以严格的质量控制体系、精密的样品制备流程和生物信息学分析能力满足监管机构的要求。君跻NGSafetyTM平台已助力CGT领域多个客户研发管线成功进行中国或美国IND申报。

服务类型

核酸药NGS安全评价

基因编辑NGS安全评价

基因治疗NGS安全评价

细胞治疗NGS安全评价

蛋白药物NGS安全评价^即将上线

服务类型	服务内容	样本要求	交付内容	完成周期
核酸药NGS安全评价	mRNA全长序列验证	体外转录mRNA；浓度≥200ng/μl；体积≥25μL；LNP送样要求≥0.3mg/mL，≥200μL	序列拼接结果、原始测序结果实验报告(可选)	按实际项目评估
	circRNA序列验证/circRNA接口验证
	mRNA全长序列确证
	IVT mRNA dsRNA残留序列分析检测		原始测序结果、dsRNA分析检测报告
	T7 RNA聚合酶保真性分析		聚合酶保真性分析检测报告
基因编辑NGS安全评价	基因编辑效率检测-扩增子测序	提供PCR产物，或者基因组DNA; 基因组提供量根据需要检测的位点数目决定	原始测序结果、分析检测报告
	基因编辑脱靶验证-高通量扩增测序	提供PCR产物，或者基因组DNA; 基因组提供量根据需要检测的位点数目决定
	全基因组WGS脱靶检测	提供细胞或者基因组DNA
	基因编辑体内脱靶检测
	基因编辑体外脱靶检测
基因治疗药物NGS安全评价	AAV病毒基因组纯度检测	提供AAV病毒或者AAV基因组DNA	原始测序结果、分析检测报告
	AAV序列准确性验证
	AAV病毒基因组完整性检测
	AAV病毒基因组插入位点检测	提供经AAV病毒治疗后的细胞、组织或对应的基因组DNA
细胞治疗药物NGS安全评价	病毒载体整合位点检测	提供经慢病毒载体治疗后的细胞、组织或对应的基因组DNA	原始测序结果、分析检测报告